FDA aceita droga com 93% de sucesso contra câncer infantil

Foto: Ranken Jordan Pediatric Bridge HospitalFoto: Ranken Jordan Pediatric Bridge Hospital

Uma droga inédita direcionada a um gene fundido, encontrado em muitos tipos de câncer, foi eficaz em 93% dos pacientes pediátricos testados. Em pacientes adultos, a taxa de resposta foi de 75%, de acordo com no New England Journal of Medicine.

Como o remédio foca no gene, ele é diferente da maioria dos medicamentos contra o câncer, direcionada a órgãos ou locais específicos do corpo.

O remédio larotrectinib é o primeiro medicamento contra o câncer a receber a designação de terapia inovadora da FDA – agencia americana que controla remédios e alimentos – para pacientes com uma fusão específica de dois genes na célula cancerosa, independentemente do tipo de câncer, disseram pesquisadores do Simmons Cancer Center da UT Southwestern.

“O que é único sobre a droga é que ela é muito seletiva; bloqueia apenas os receptores TRK ”, disse o Dr. Ted Laetsch, principal autor e professor assistente de pediatria.

“Em alguns tipos de câncer, uma parte do gene TRK se ligou a outro gene, que é chamado de fusão. Quando isso ocorre, ele fa o gene TRK ficar ligado quando não deveria estar e faz com que as células cresçam de forma incontrolável”.

O Larotrectinib, alveja fusões de TRK, que podem ocorrer em muitos tipos de câncer.

Embora as fusões dele ocorram em apenas uma pequena porcentagem dos cânceres comuns em adultos, elas ocorrem com frequência em alguns tipos de câncer pediátrico, como o fibrossarcoma infantil, o nefroma mesoblástico congênito celular e o câncer papilar de tireoide.

Tumor encolhe

“Cada paciente com um tumor sólido positivo para fusão com TRK, tratado neste estudo, teve seu tumor encolhido. A taxa de resposta quase universal observada com o larotrectinibe é inédita ”, disse o Dr. Laetsch.

Entre eles estava Briana Ayala, de 13 anos, de El Paso, (foto abaixo) que sonha em ser design de moda. Em 2016, descobriu-se que Briana tinha um tumor raro no abdômen em volta da aorta, a maior artéria do corpo.

Cirurgiões em sua cidade natal disseram que seria muito perigoso operar, então sua família levou Briana para o Children’s Health em Dallas, onde os cirurgiões tiveram que remover partes de sua aorta enquanto removiam a maior parte do tumor.

Mas o câncer começou a crescer novamente e nenhum outro tratamento estava disponível.

O Dr. Laetsch enviou o tumor dela para testes genéticos e descobriu que o câncer de Briana tinha a fusão TRK, o que significa que a nova droga poderia ajudar.

Briana se inscreveu no ensaio clínico de fase 1 do larotrectinibe e começou a tomar o medicamento duas vezes ao dia.

Em poucas semanas, a dor e o inchaço do abdômen diminuíram, e os exames mostraram que os tumores haviam encolhido significativamente.

Quase dois anos depois, Briana está de volta à escola e brincando com seu cachorro, Goofy e os sete periquitos da família.

“Estes são os tipos de respostas surpreendentes que vimos com o larotrectinib”, disse o Dr. Laetsch, “e é por isso que estou muito animada com isso”.

Briana Ayala e o Dr. Ted Laetsch - Foto: UTSouthWestern Medical Center

Briana Ayala e o Dr. Ted Laetsch – Foto: UTSouthWestern Medical Center

O remédio

A mutação TRK-fusão pode estar presente em muitos tipos de câncer, incluindo câncer de pulmão, cólon, tireóide e mama, assim como certos tumores pediátricos.

O TRK, abreviatura de quinase do receptor de tropomiosina, é um gene que desempenha um papel fundamental no desenvolvimento do cérebro e do sistema nervoso e tem um papel limitado nas funções do sistema nervoso, como a regulação da dor na vida adulta.

O larotrectinibe pertence a uma classe de moléculas conhecidas como inibidores de quinase, que atuam reduzindo a atividade enzimática de uma reação celular chave.

A seletividade do medicamento significa que ele não causa os efeitos colaterais graves associados a muitos tratamentos tradicionais de câncer, e nenhum dos pacientes com fusões de TRK teve que abandonar o estudo por causa de um efeito colateral induzido por drogas.

Igualmente importante, a resposta foi duradoura para a maioria dos pacientes.

“Para alguns dos medicamentos-alvo no passado, muitos pacientes responderam inicialmente, mas a resistência se desenvolveu rapidamente. Até o momento, a resposta a essa droga parece ser duradoura na maioria dos pacientes ”, disse Laetsch.

O próximo passo na pesquisa é um ensaio clínico envolvendo uma droga semelhante para os pacientes que desenvolveram resistência. Laetsch será líder nacional desse ensaio clínico em crianças.

Com informações do GNN e UT Southwestern Medical Center

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