Criança com doença rara é curada com versão de gene defeituoso implantada na medula

Mais um motivo para acreditar na ciência! Uma criança com uma doença rara foi a primeira curada por uma nova terapia que insere versões funcionais de genes defeituosos na medula óssea.

Com apenas 19 meses de vida, a pequena Teddi Shaw agora poderá viver normalmente graças a cura para a leucodistrofia metacromática (MLD) e não precisará ficar refém de tratamentos na juventude.

A mãe dela, Ally Shaw, moradora do Reino Unido, é felicidade pura. “Ela está andando, correndo, uma tagarela, absolutamente nenhum sinal até agora de MLD. Ela é uma personagem absoluta e faz todos ao seu redor rirem o tempo todo”, afirmou.

Nova cura

A terapia exclusiva chama-se Libmeldy e passa a ser o medicamento mais caro do mundo. Por corrigir os genes defeituosos, o tratamento cura as células-tronco do paciente e o protege da MLD.

Então, as células-tronco são tratadas pelo Libmeldy e são substituídas na medula óssea do paciente. De acordo com especialistas, a terapia é um método inovador e promissor!

“É um grande momento de esperança para os pais e seus bebês com esse distúrbio hereditário devastador, que agora pode ser tratado com uma única rodada de tratamento revolucionário”, disse Amanda Pritchard, executiva-chefe do Serviço de Saúde Pública do Reino Unido.

Em testes anteriores, o Libmeldy mostrou que até 8 anos após o tratamento, ele corrigiu totalmente os problemas genéticos subjacentes. 

Tratamento caro

Criança com doença rara é uma problemática que ocorre em todo o mundo. Dessa forma, é preciso pensar em como as famílias poderão ter acesso ao tratamento.

Ao custo de mais de US$ 3 milhões, aproximadamente R$ 15 milhões, o medicamento pode ser uma cura fora da realidade para muitos. 

No caso da pequena Teddi, o serviço de saúde fez uma parceria com o laboratório, Orchard Therapeutics, para o financiamento da cura da bebê.

O diretor da Orchard, Bobby Gaspar, disse que o preço representa os custos necessários para desenvolver, testar e obter a aprovação do medicamento, considerando que pode haver apenas 7 a 8 diagnósticos só na Inglaterra em um ano. 

A nova terapia também custaria menos do que o tratamento atual da MLD, que dura aproximadamente mais de 10 anos e gera sequelas para os pacientes.

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MLD

As taxas de leucodistrofia metacromática variam bastante entre as populações norte-americanas e europeias, podendo ser de 1 em 40 mil nascidos vivos e 1 em 150 mil.

Parte da família de doenças do “depósito lisossômico”, a DLM pode ser a chave para a cura de tantas outras doenças.

Especialistas acreditam que terapias como a Libmeldy podem tratar diferentes doenças raras, como a Doença de Krabbe, a adrenoleucodistrofia, a Doença de Zellweger e tantas outras.

Todas essas doenças citadas atingem bebês logo no nascimento e são difíceis de serem rastreadas, muitas das vezes sendo fatais.

Ainda bem que os avanços da ciência poderão proporcionar a cura de tantas crianças!

O novo tratamento para MLD é mais eficaz que os medicamentos atuais e promove menos sequelas aos pacientes. – Foto: National Cancer Institute

Com informações de Good News Network.