Nova terapia genética melhora visão de crianças doentes em 100 vezes

Uma terapia genética inovadora conseguiu recuperar a visão de crianças em 100 vezes. Todos os pacientes sofriam de uma doença rara e degenerativa que leva à cegueira. Resultados positivos também foram registrados entre adultos.

Já no primeiro mês, apareceram os sinais de melhora. O tratamento durou 12 meses. As crianças tomaram injeção na retina com diferentes níveis de dosagem de ATSN-101, medicação derivada do vírus AAV5 adaptado.

Cientistas da Universidade da Pensilvânia, nos EUA, que estão à frente das pesquisas. Um artigo detalhado sobre a eficiência da nova terapia genética foi publicado na revista científica The Lancet.

Como funciona

Os pacientes, submetidos à terapia genética, tinham diagnóstico de amaurose congênita de Leber (LCA1), efeito de mutações no gene GUCY2D. A problema produz proteínas que atingem diretamente a visão e leva à cegueira.

A condição rara afeta cerca de 100 mil no mundo. Na pesquisa, os cientistas testaram distintas dosagens de terapia genética, ATSN-101, para equilibrar o organismo dos pacientes.

Os pacientes receberam o tratamento, conforme a necessidade e o organismo de cada um. Logo, na primeira aplicação, apresentaram melhor capacidade de visão. Após 12 meses, estavam enxergando o equivalente a 100 vezes mais.

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Esperança para as crianças

“O sucesso do tratamento em nossos ensaios clínicos mais recentes, juntamente com nossa experiência anterior, traz esperança para um tratamento viável para cerca de 20% por cento da cegueira infantil causada por degenerações retinianas hereditárias”, disse Tomas S. Aleman, coautor do estudo cujo artigo está aqui.

Segundo o cientista, o foco é trabalhar firmemente pelo aperfeiçoamento. “O foco agora é aperfeiçoar os tratamentos e tratar manifestações anteriores dessas condições assim que a segurança for confirmada. Esperamos que abordagens semelhantes levem a resultados igualmente positivos em outras formas de cegueira retiniana congênita.”

Apenas alguns pacientes tiveram efeitos colaterais, como a ruptura de pequenos vasos sanguíneos no olho. Mas logo cicatrizou.

Testes em crianças e adultos

Para analisar os efeitos da terapia genérica, os cientistas escolheram 15 pacientes. Três adultos receberam cada um três dosagens diferentes: baixa, média e alta.

Uma segunda fase do estudo envolveu apenas níveis de dosagem alta para três adultos e o mesmo número de crianças.

Três dos seis pacientes de alta dosagem, que testaram a terapia, atingiram a pontuação máxima possível.

Diferentes reações

Dos nove pacientes que receberam a dosagem máxima, dois tiveram melhora de 10 mil vezes na visão.

“Não sabíamos o quão receptivos os fotorreceptores dos pacientes seriam ao tratamento após décadas de cegueira”, reagiu Artur Cideciyan, professor de Oftalmologia e codiretor do Centro de Degenerações Hereditárias da Retina, na GNN.

Segundo o cientista, é emocionante constatar os resultados que obtiveram. “É muito gratificante ver um estudo multicêntrico bem-sucedido que mostra que a terapia genética pode ser dramaticamente eficaz.”

Nova terapia genética melhora visão de crianças doentes em 100 vezes. Um grupo de 15 pacientes participou das experiências. Todos apresentaram melhoras após 12 meses de tratamento. Foto: Freepik