Hemofilia: terapia genética em dose única pode mudar a vida de pacientes

Olha só que notícia boa! Pacientes com hemofilia B ganharam uma nova chance para com o desenvolvimento de uma nova terapia genética, em dose única, que ajuda a reduzir 71% dos sangramentos, comuns para quem tem a condição.

A terapia batizada de fidanacogene elaparvovec, foi considerada um divisor de águas para pacientes. O tratamento pode ser um passo importante para uma vida livre das infusões constantes de fator IX e levar mais liberdade e qualidade de vida.

“O que vimos nos pacientes neste estudo foi que, poucos dias após receberem a infusão da terapia genética, ela criou raízes, e seus corpos começaram a produzir o fator IX pela primeira vez em suas vidas”, disse o pesquisador e autor principal do estudo, Adam Cuker,

Uma dose que muda vidas

A grande novidade da terapia genética é que, com apenas uma única infusão, o fígado dos pacientes começa a produzir o fator IX por conta própria.

No estudo, os pesquisadores observaram que, em poucos dias após o tratamento, os corpos dos pacientes começaram a fabricar a proteína, reduzindo drasticamente a necessidade de infusões externas.

Adam descreveu a experiência como “transformadora”. Segundo ele, muitos pacientes estão experimentando, pela primeira vez, o que chamam de “estado de espírito livre de hemofilia”, já que não precisam mais se preocupar com infusões ou sangramentos frequentes.

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Impacto emocional e físico

O alívio proporcionado pela nova terapia vai além do físico. Pacientes relatam uma sensação de liberdade e tranquilidade inéditas.

As infusões, que antes faziam parte da rotina, muitas vezes atrapalham atividades cotidianas como viagens, trabalho e lazer. Agora, com uma única dose de terapia genética, eles podem planejar a rotina com mais liberdade.

“Agora que temos pacientes que foram tratados neste estudo e estão essencialmente curados de sua hemofilia, eles estão nos contando sobre a realização de um novo ‘estado de espírito livre de hemofilia’. Como médico, é incrível ver meus pacientes tão felizes com sua nova realidade”, disse Adam.

O que é a hemofilia B

A hemofilia B é uma condição genética em que o corpo não consegue produzir o fator IX, uma proteína essencial para a coagulação do sangue.

Sem esse fator, os pacientes correm o risco de sangramentos espontâneos, que podem ser internos e atingir articulações, causando dores intensas e, a longo prazo, comprometimento da mobilidade.

Para evitar esses sangramentos, a maioria dos pacientes precisa realizar infusões frequentes de fator IX, que podem ser feitas várias vezes por semana.

Essa rotina não só é fisicamente desgastante, como também afeta a qualidade de vida emocional dos pacientes, que vivem com a preocupação constante de uma nova hemorragia.

Toda a pesquisa foi publicada no New England Journal of Medicine. Você pode conferir os detalhes clicando aqui.

A pesquisa, publicada no New England Journal of Medicine, mostra que o tratamento para hemofilia ganha um grande reforço com a terapia genética em dose única – Foto: Pixabay