Primeiro paciente é curado de anemia falciforme; edição de base

Aos 20 anos, Branden Baptiste, finalmente, viu-se livre das dores constantes nos ossos e articulações, das dificuldades para respirar, além do mal-estar. Ele é o primeiro paciente, que se tem notícia, curado de anemia falciforme, condição genética até então apenas tratável.

O jovem foi submetido a uma terapia inédita baseada na tecnologia de edição genética CRIPR, método desenvolvido no Hospital Infantil de Boston, nos EUA, que depois recebe uma ‘edição de base”.

O tratamento consiste em fazer uma espécie de ‘correção’ nos genes da base do DNA do paciente, que são responsáveis pela anemia falciforme.

Edição de base

Tecnicamente, o CRISPR facilita artificialmente a quebra de uma ou ambas as fitas de DNA. Já a edição de base utiliza enzimas para modificar aminoácidos individuais na unidade mais fundamental do DNA, chamada base.

Utilizando o direcionamento de um produto CRISPR, os médicos conseguiram atingir uma única base. No DNA, existem quatro bases: adenina (A), citosina (C), guanina (G) e timina (T). Essas pequenas mudanças podem corrigir uma mutação pontual, silenciar um gene causador de doenças ou ativar um gene específico.

Há uma medicação específica, ainda em fase experimental, capaz de provocar a edição de base que transforma quimicamente uma base em outra — mudando C para T, ou A para G, por exemplo.

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A vida é outra

Com o resultado positivo do tratamento, Branden Baptiste, que sofria com a anemia falciforme desde que nasceu e perdeu anos na escola por causa das internações, mudou de vida.

“Agora vou à academia todos os dias, faço exercícios aeróbicos e levantamento de peso”, disse.

“Na minha opinião, estou perfeito. Nunca me senti bem antes — antes, ‘bem’ era uma dor moderada que eu conseguia respirar fundo. Agora estou mais do que bem.”

Para o futuro, o jovem planeja fazer faculdade de engenharia e ter uma vida normal com idas esporádicas ao hospital, apenas para check up.

Ele é bastante grato aos profissionais do Hospital Infantil de Boston.

No Hospital Infantil de Boston, os especialistas submeteram o paciente a um tratamento genético inovador. Foto: Divulgação/Hospital Infantil de Boston