Hemofilia é curada em cobaias com edição genética

A boa nova vem do Hospital Infantil da Filadélfia, nos Estados Unidos.
A equipe médica está desenvolvendo uma técnica inovadora, chamada edição genômica, assim como se edita um texto no computador, e eles estão “reescrevendo” localizações precisas do DNA.
Os médicos acabam de usar a técnica para reverter a hemofilia, um distúrbio de coagulação do sangue genético e hereditárioio, em cobaias. O experimento foi feito em animais de laboratório usando camundongos hemofílicos.
Os bioengenheiros usaram enzimas geneticamente modificadas, chamadas ZFNs. Elas foram aplicadas no fígado dos roedores, o órgão resposnável pela produção dos fatores 8 e 9, que causam os sangramentos da deficiência da hemofilia .Os ZFNs conseguiram corrigir 95 % das mutações e os ratos foram consideados curados.

O estudo foi publicado na revista Nature.

Esta é a primeira vez que a edição do genoma, que alveja e repara com precisão um “defeito” genético, foi usada em um animal vivo e alcançou resultados clinicamente significativos.

Os médicos acreditam que o avanço pode chegar ao ser humano hemofílico, mas as experiências podem demorar até 20 anos.