Zolgensma, remédio mais caro do mundo, é aprovado pela Anvisa: AME

A Anvisa, Agência Nacional de Vigilância Sanitária, aprovou o registro Zolgensma®, considerado o remédio mais caro do mundo. Ele custa US$ 2,125 milhões, algo em torno de R$ 12 milhões. A aprovação saiu no Diário Oficial da União desta segunda, 17.

O Zolgensma é conhecido como a primeira terapia gênica indicada para o tratamento da AME, Atrofia Muscular Espinhal, doença genética rara, neurodegenerativa – que pode levar à morte antes dos 2 anos de idade.

É o mesmo remédio que a menina Marina tomou no início do mês em São Paulo, após uma longa campanha da família para arrecadação da fortuna, conseguida com apoio de personalidades e desconhecidos.

Um marco

A família da menina Antonella, que recebeu fez tratamento com o remédio há 6 meses em Cleveland/Ohio, no Estados Unidos, comemorou a decisão no Instagram.

“O dia de hoje, que poderia ser um dia comum, é um dia que ficará gravado em nossa memória, um marco para a Comunidade AME! Um sinal de esperança se mostra em meio a tantas lutas travadas! Depois de muita espera, cobranças, o Zolgensma está oficialmente aprovado pela ANVISA!”, escreveu.

Porém o registro do remédio é considerado apenas como o primeiro passo.

“Agora a nossa luta é: Novartis se posicione quanto ao valor da medicação!
Ministério da Saúde requer uma incorporação deste medicamento ao SUS!
ANS os convênios médicos devem disponibilizar o acesso Já! Sem burocracia, sem judicialização!”, pedem os pais de Antonella em nome de outras famílias que vivem o mesmo drama.

E eles deixam um alerta:

“Temos 3 crianças que completam 2 anos (@ameemilly @ameisadorathury @amearthurbelo) e podem perder essa chance! Algo precisa ser feito! Precisamos que os 3 poderes, Legislativo, Executivo e Judiciário olhem por essas crianças!”, afirmam.

O remédio

Estudos demonstram que uma aplicação única do produto pode melhorar a sobrevivência dos pacientes, reduzir a necessidade de ventilação permanente para respirar e alcançar marcos de desenvolvimento motores.

Os efeitos colaterais são considerados controláveis, sendo o mais comum observado nos estudos, o aumento das enzimas hepáticas, resolvido após tratamento com corticosteroides.

A Anvisa avaliou que os benefícios do Zolgensma são superiores aos riscos e pode ser registrado no Brasil.

O tratamento

No entanto, por ser uma terapia gênica inovadora, foi aprovado um registro de caráter excepcional. Isso significa que estudos adicionais devem ser realizados pela empresa para a confirmação de sua eficácia e segurança a longo prazo.

O remédio teve registro para o tratamento de crianças diagnosticadas com AME do tipo 1, com até 2 anos de idade, com mutações bialélicas no gene de SMN1 ou até 3 cópias de outro gene conhecido como SMN2.

Desenvolvido por engenharia genética, o Zolgensma é um produto composto por um vetor viral que carrega uma cópia funcional do gene humano responsável pela produção da proteína SMN, capaz de restaurar a função do neurônio motor no organismo dos pacientes.

Por Rinaldo de Oliveira, da redação do SóNotíciaBoa – com informações da Anvisa