Nova terapia genética pode ser usada para combater cegueira, mostra estudo

Uma nova terapia genética, com foco no aumento de uma proteína, pode ser a chave para combater a degeneração macular relacionada à idade (DMRI), causadora de cegueira.

A DMRI é a principal causa de perda de visão entre adultos mais velhos e estima-se que a doença afete aproximadamente 200 milhões de pessoas no mundo. A enfermidade é complexa e envolve uma combinação de fatores do envelhecimento, ambientais e até mesmo estilo de vida.

Nesse contexto, os cientistas identificaram que aumentar os níveis da proteína chamada IRAK-M nas células da retina, protege significativamente contra a degeneração da camada que reveste o interior dos olhos.

DMRI no mundo

A idade é o principal fator de risco para DMRI. Os pacientes começam a enxergar imagens turvas ou com um ponto preto na visão central.

O quadro vai evoluindo e se expande até a perda total do sentido. Em 2040, com o envelhecimento da população mundial, a doença deve acometer 288 milhões de pessoas.

Mas agora, com a nova descoberta publicada na Science Translational Medicine, o quadro pode mudar.

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Proteína importante

A inflamação crônica, típica do envelhecimento, está associada à redução de uma proteína reguladora chamada IRAK-M. Essa proteína é responsável por proteger o epitélio pigmentar (EPR) da retina, uma camada essencial que mantém a retina saudável.

Quando a EPR começa a ser danificada, resulta em problemas oculares graves.

Um grupo de pesquisadores da Alemanha, Reino Unido e Estados Unidos, liderados pela Universidade de Bristol, na Austrália, identificou o papel da IRAK-M na DMRI.

“Nossas descobertas sugerem que aumentar uma proteína chamada IRAK-M pode ser uma estratégia de tratamento potencial para DMRI e pode oferecer um novo alvo terapêutico interessante para essa condição comum para a qual terapias eficazes ainda são indefinidas”, explicou Andrew Dick, professor de oftalmologia da Bristol Medical School da Universidade de Bristol e diretor do Instituto de Oftalmologia da UCL.

Estudo com roedores

A descoberta foi feita a partir de dois estudos. Primeiro, os cientistas estudaram dados genéticos de pacientes com degeneração macular de idade.

Com isso, descobriram mutações no gene IRAK3, que codifica a proteína IRAK-M. Essas mutações apresentavam um risco maior de DMRI com o envelhecimento.

Depois, com os dados em mãos, o grupo queria identificar se a reposição da proteína IRAK-M poderia proteger células da retina em degeneração em camundongos.

Os resultados foram incríveis e mostraram que a terapia gênica reduziu o processo da doença nos animais.

“Esta descoberta desenvolverá e melhorará os tratamentos atuais para AMD, que estão mirando vias de fisiopatologia única. Nossa nova abordagem não apenas aborda as múltiplas vias envolvidas no tratamento da AMD, mas também oferece a estratégia mais convincente e baseada em evidências disponível hoje”, explicou Ying Kai Cha, cofundador da Cirrus, Therapeutics”.

Agora, os pesquisadores querem fazer estudos com animais maiores e, de fato, testar a segurança da terapia.

As células do epitélio pigmentar da retina (EPR), são protegidas pela proteína IRAK-M. Foto: Liu et al./Science Translational Medicine.