Nova terapia faz 100% das crianças com surdez genética ouvirem meses depois

10 em cada 10 crianças com surdez congênita tiveram a audição restaurada e começam a ouvir apenas um mês após uma nova terapia genética inovadora e promissora.

Segundo os cientistas, os pacientes mais jovens, especialmente aqueles entre cinco e oito anos de idade, responderam melhor ao tratamento. No geral, a audição melhorou em todos os 10 pacientes, com idades entre 1 e 24 anos.

“Este é um grande avanço no tratamento genético da surdez, que pode mudar a vida de crianças e adultos”, disse Maoli Duan, consultor e docente do Departamento de Ciência Clínica, Intervenção e Tecnologia do Instituto Karolinska, na Suécia, e um dos autores correspondentes do estudo, que foi conduzido em colaboração com hospitais e universidades na China e publicado na revista Nature Medicine.

A terapia

Aproximadamente 200.000 pessoas em todo o mundo são surdas devido a uma mutação em um gene chamado OTOF, que foi o alvo da terapia. Essas mutações causam uma deficiência da proteína otoferlina, que desempenha um papel fundamental na transmissão de sinais auditivos do ouvido para o cérebro.

A terapia genética envolve o uso de um vírus adeno-associado sintético para administrar uma versão funcional do gene OTOF ao ouvido interno por meio de uma única injeção através de uma membrana na base da cóclea, chamada janela redonda.

“A OTOF é apenas o começo”, disse o Dr. Duan em um comunicado. “Nós e outros pesquisadores estamos expandindo nosso trabalho para outros genes mais comuns que causam surdez, como GJB2 e TMC1. Esses são mais complexos de tratar, mas estudos em animais até o momento apresentaram resultados promissores. Estamos confiantes de que pacientes com diferentes tipos de surdez genética um dia poderão receber tratamento.”

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Recuperação rápida da audição

O efeito da terapia genética foi rápido e a maioria dos pacientes recuperou parte da audição após apenas um mês. Um acompanhamento de seis meses mostrou uma melhora considerável na audição de todos os participantes.

Em entrevista ao Gizmodo, o Dr. Duan relata um dia em que a menina saiu do consultório com a mãe após uma tempestade atingir a cidade durante a consulta. Ao sair, a menina ouviu o som da chuva caindo pela primeira vez.

Uma menina de 7 anos que recebeu um implante coclear tradicional em um ouvido e a terapia genética no outro, passou de surdez funcional para uma audição quase perfeita.

Ela recuperou rapidamente quase toda a audição e conseguiu manter conversas diárias com a mãe quatro meses depois.

Primeira vez em adultos

“Estudos menores na China já haviam demonstrado resultados positivos em crianças, mas esta é a primeira vez que o método foi testado em adolescentes e adultos também”, afirma o Dr. Duan.

“A audição melhorou significativamente em muitos dos participantes, o que pode ter um efeito profundo em sua qualidade de vida. Agora, acompanharemos esses pacientes para verificar a duração do efeito.”

A próxima parte do estudo será um acompanhamento de 5 a 10 anos para verificar a duração da terapia genética OTOF, informou o GNN.

Todas as crianças com surdez congênita que fizeram a nova terapia começam a ouvir meses depois. – Foto: Esi Grünhagen/Pixabay