Nova tecnologia corrige erros do DNA para curar 89% das doenças

Pesquisadores dos Estados Unidos anunciaram uma nova tecnologia, que funciona como um ‘editor de texto genético’, capaz de corrigir erros do DNA de forma precisa e curar 89% das doenças genéticas.

A tecnologia, conhecida como “prime editing” (“edição de qualidade”, em tradução livre) foi usada em laboratório para corrigir mutações, como a anemia falciforme.

O método foi desenvolvido pela equipe do Instituto Broad, ligado à universidade de Harvard e ao MIT (Massachusetts Institute of Technology) nos Estados Unidos.

Existem cerca de 75 mil mutações que causam doenças nos seres humanos. O bioquímico David Liu, um dos pesquisadores. estima que o “prime editing” tem o potencial para corrigir 89% delas.

Os outros 11% incluem situações em que a pessoa tem cópias demasiadas de um gene (uma seção de DNA responsável por uma instrução específica) ou quando um gene inteiro está faltando.

“Impressionante”

A geneticista Helen O’Neill, da University College London, diz que os resultados são impressionantes.

“A pesquisa foi feita in vitro em células humanas com exemplos de 175 edições, incluindo algumas das doenças mais difíceis de tratar.”

O professor Robin Lovell-Badge, do instituto Francis Crick, em Londres, elogiou o estudo.

“Como a vasta maioria das doenças genéticas humanas são resultado de tipos de mutação que podem ser corrigidos pelo ‘prime editing’, o método deve ser útil em terapias para esses tipos de doenças.”

A edição

Uma pesquisa publicada nesta semana na revista científica Nature mostra como os cientistas usaram o método para inserir ou deletar seções de DNA.

Três bilhões dessas letras formam o nosso DNA, ou seja, o “manual completo” para desenvolvimento e funcionamento do corpo. Mas erros minúsculos causam doenças e transtornos.

A forma mais comum de anemia falciforme (doença hereditária causada pela alteração anatômica dos glóbulos vermelhos), por exemplo, é causada por uma mutação que torna um A específico em um T.

A doença de Tay-Sachs, que afeta os nervos e é fatal, com frequência é causada por uma mutação que adiciona quatro letras extras de código no DNA.

O “prime editing” foi usado com sucesso para corrigir esses dois erros genéticos em experimentos feitos em células humanas no laboratório.

“Os ‘prime editors’ oferecem mais flexibilidade para encontrar um alvo e maior precisão na edição”, disse o  David Liu.

Doenças

O grande desafio agora é conseguir viabilizar que o maquinário molecular capaz de fazer essas edições possa acessar corretamente as partes certas do corpo humano de forma segura.

É provável que as primeiras aplicações sejam feitas em doenças em que seja possível retirar células do corpo, editá-las, garantir que elas são seguras, e colocá-las de volta.

Isso é aplicável no tratamento de doenças do sangue, como anemia falciforme e as talassemias, em que a medula óssea pode ser removida e colocada de volta.

“Nós somos capazes de ‘corrigir’ mutações humanas associadas com doenças, mas a habilidade de fazer isso no tipo certo de célula e de uma forma que seja aplicável em um tratamento clínico vai demorar algum tempo”, diz a bióloga molecular Hilary Sheppard, da Universidade de Auckland.

Com informações da Nature, Terra e Super

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