Terapia genética restaura parte da audição em ratos surdos

Cientistas americanos abrem caminho para restaurar a audição em humanos, “num futuro próximo”
Eles fizeram testes com ratos surdos e descobriram uma forma de restaurar parte da audição das cobaias com uma terapia genética que consideram um “marco”.
O estudo do Boston Children’s Hospital e da Escola de Medicina de Harvard, divulgado na publicação científica Nature Biotechnology, corrigiu erros que faziam com que os pelos sensíveis ao som ficassem defeituosos.
Os pesquisadores usaram um vírus sintético para cortar e corrigir o defeito e os ratos foram capazes de ouvir um pequeno sussurro após o tratamento.
“Isso é sem precedentes, esta é a primeira vez que nós vimos esse nível de restauração de audição”, disse o pesquisador Jeffrey Holt, do Boston Children’s Hospital.
A pesquisa
Pelo menos metade das formas de surdez acontece por causa de um erro no DNA.
Nos experimentos, os ratos tinham uma disfunção genética chamada síndrome de Usher.
Nesses casos, há instruções imprecisas para a formação dos pelos dentro da orelha.
Os pelos normalmente formam essas linhas em forma de V e ajudam na audição.
Mas com a síndrome de Usher essas linhas ficam desorganizadas – o que afeta gravemente a audição.
Os pesquisadores desenvolveram então um vírus sintético capaz de “infectar” a orelha com as instruções corretas para a formação de células de pelos.
Experimentos mostraram que, com isso, ratos profundamente surdos puderam ouvir cerca de 25 decibéis – o volume de um sussurro.
“Nós ficamos extremamente surpresos por ver tamanho nível de resgate da audição, e nós ficamos impressionados com o que conseguimos”, disse o pesquisador Gwenaelle Geleoc à BBC.
Existem cerca de 100 diferentes tipos de defeitos genéticos que podem causar a perda de audição – e cada um exige tipos diferentes de terapia.
“Nós realmente conseguimos ter uma compreensão da ciência básica e da biologia da orelha, então agora estamos no momento de traduzir esse conhecimento e aplicá-lo em pacientes humanos em um futuro muito próximo.”
Próximos passos
Uma das grandes questões a serem esclarecidas agora é se o vírus sintético é algo saudável – ele foi feito com base em um vírus adenoassociado, que já foi usado em outras formas de terapia genética.
Os pesquisadores também querem entender se o efeito é duradouro – eles sabem que funciona por pelo menos seis meses.
Há ainda questões sobre a “janela de oportunidades”. Enquanto a terapia funcionou em ratos tratados no nascimento, ela falhou com aqueles que receberam o tratamento dez dias depois.
Com informações da BBC

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