EUA aprovam 1º tratamento eficaz contra fibrose cística

A agência norte-americana, Food and Drug Administration, FDA, acaba de aprovar um novo tratamento inovador para a fibrose cística. É o primeiro desenvolvido para tratar a doença em várias décadas.

O recém-aprovado medicamento Trikafta, desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals, pode ser usado para tratar pacientes mais de 12 anos com fibrose cística.

A fibrose cística é uma doença rara, progressiva, que pode matar. Ela provoca a formação de um muco espesso que se acumula nos pulmões, trato digestivo e outras partes do corpo.

Isso leva a graves problemas respiratórios, digestivos e a complicações, como infecções e diabetes.

A fibrose cística é causada por uma proteína defeituosa que resulta de mutações no gene CFTR.

O remédio

O Trikafta é uma combinação de três drogas que têm como alvo a proteína CFTR defeituosa.

Ele ajuda a proteína produzida pela mutação do gene CFTR a funcionar com mais eficácia.

As terapias atualmente disponíveis focam na proteína defeituosa, mas muitos pacientes têm mutações que não eram elegíveis para tratamento até agora.

Embora existam aproximadamente 2.000 mutações conhecidas do gene CFTR, a mutação mais comum é a mutação F508del.

Eficácia

A eficácia do Trikafta em pacientes com mais de 12 anos de idade com fibrose cística foi demonstrada em dois ensaios.

O primeiro estudo foi de 24 semanas com o uso de placebo em 403 pacientes, enquanto o segundo foi realizado por controle ativo em 107 pacientes que tinham dois F508del idênticos.

No primeiro estudo, o tratamento com Trikafta resultou em melhorias no cloreto de suor, agravamento dos sintomas respiratórios e função pulmonar e índice de massa corporal em comparação ao placebo.

A Cystic Fibrosis Foundation (CFF) – que é líder mundial na busca de uma cura para a FC – saudou a aprovação do tratamento pela FDA como “o maior avanço terapêutico da história da FC”.

Quando a fundação foi criada em 1955, não havia tratamentos disponíveis para a doença.

Agora, o Presidente e CEO da CFF, Dr. Preston Campbell, diz :

“Nós da CF Foundation e de muitos membros da comunidade da CF sonhamos com esse marco há décadas.

“Ao longo de minhas décadas como clínico, cuidando de pessoas com FC, esperei ansiosamente pelo dia em que poderíamos transformar dramaticamente o tratamento desta doença. Estou profundamente agradecido por poder dizer que esse dia chegou.

Como todo novo medicamento, a previsão é de que ele chegue ao mercado com preço alto, por isso a CFF busca uma forma de subsidiar o tratamento para que os pacientes tenham como pagar pelo remédio.

Foto: divulgação

Com informações do GNN

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