ELA: nova injeção bloqueia progressão e salva função motora

Pesquisadores dos EUA desenvolveram uma injeção que pode ser um marco no tratamento contra a ELA – esclerose lateral amiotrófica – doença que matou, entre outros, o físico Stephen Hawking, aos 76 anos, em 2018. (foto acima)

A injeção, aplicada em ratos, foi criada na Universidade da Califórnia, em San Diego, é capaz de bloquear a progressão da doença – se for aplicada depois do surgimento dos sintomas – e também pode evitar que a ELA se instale, se for aplicada antes dos primeiros sinais da doença.

Ela usa um silenciador genético transmitido por vírus para deter a ELA. A boa nova foi publicada na semana passada na revista científica Nature Medicine e na MedicalXprex

“A administração subpial espinhal de AAV9 permite o silenciamento generalizado de genes e bloqueia a degeneração de motoneurônios na ELA”, diz o título da reportagem em inglês.

A ELA é uma doença degenerativa que leva a perda progressiva do controle muscular. Afeta a capacidade de falar, comer, mover e até de respirar. Atualmente não há cura.

A Injeção

A nova injeção foi testada em ratos. Ela carrega o shRNA, uma molécula artificial de RNA capaz de silenciar um gene mutante SOD1.

Ele foi aplicada na medula espinhal de ratos carregando a mutação antes, ou logo após o aparecimento dos primeiros sintomas de ELA.

Resultados

A injeção foi administrada abaixo da pia-máter, uma delicada membrana que envolve o cérebro e a medula espinhal.

Em ratos com sintomas do tipo ELA, a injeção bloqueou a progressão da doença e também a degeneração dos neurônios motores. Não houve efeitos negativos.

Em cobaias sem os sintomas da doença, ela correspondeu à proteção quase completa dos neurônios motores e outras células dos animais.

“No momento, essa abordagem fornece a terapia mais potente já demonstrada em modelos de ratos com ELA no gene mutado SOD1”, disse o principal autor do estudo, Martin Marsala, professor da Faculdade de Medicina da Universidade de San Diego.

Próximos passos

Os cientistas acreditam que a injeção provavelmente também será eficaz no tratamento de outras formas hereditárias de ELA, ou outros distúrbios neurodegenerativos da coluna vertebral.

Os pesquisadores já testaram a segurança da injeção em animais maiores, como porcos, com medulas espinhais mais parecidas com as de seres humanos.

No entanto, mais estudos são necessários para determinar a melhor e mais eficaz dose nesses casos. Esse é um passo crucial em direção ao teste clínico da injeção.

Com informações da Nature Medicine e Hypescience

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