Zolgensma, o ‘remédio mais caro do mundo’ é liberado pelo SUS para pacientes com AME

O Ministério da Saúde anunciou a incorporação do Zolgensma, conhecido como o remédio mais caro do mundo, para tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2 pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

Com a iniciativa, o SUS passa a oferecer acesso a um dos tratamentos mais inovadores do mundo e o Brasil acaba de alcançar um marco histórico na saúde pública.

O Zolgensma tem potencial de mudar a história da doença, atuando diretamente na causa genética e permitindo que crianças diagnosticadas precocemente possam ter mais autonomia funcional.

O que é a AME

A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara, de caráter progressivo, que compromete os neurônios motores. A decisão foi oficializada por meio da Portaria SAES/MS nº 3.080, publicada em 29 de julho de 2025, que define os critérios de habilitação dos hospitais para a aplicação da terapia gênica.

Sem tratamento, a AME leva à perda acelerada de funções motoras, muitas vezes impactando a vida da criança já nos primeiros anos. Por isso, o acesso a terapias avançadas é considerado essencial.

O Zolgensma atua corrigindo a falha genética que provoca a doença, oferecendo às crianças que recebem a infusão novas perspectivas de desenvolvimento e independência.

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Um avanço para o SUS

O Ministério da Saúde tem reforçado, nos últimos anos, a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras.

A incorporação de terapias de alta complexidade, como a terapia gênica, é vista como um passo decisivo nessa trajetória.

Além do Zolgensma, o SUS tem ampliado exames e outros medicamentos para diagnósticos e tratamentos mais eficazes.

Habilitação dos hospitais

Para que o tratamento seja disponibilizado, os hospitais precisam se habilitar para realizar a infusão da terapia gênica. Esse processo é fundamental para que a aplicação do medicamento aconteça de forma segura e com acompanhamento adequado.

A Coordenação-Geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde destacou a importância da mobilização de gestores estaduais e municipais. A meta é que diferentes regiões contem com hospitais preparados, garantindo que nenhuma criança fique sem acesso por causa da distância.

Além da aplicação do Zolgensma, será necessário acompanhamento clínico ao longo dos anos para monitorar os efeitos da terapia, reforçando a importância de serviços habilitados próximos às famílias.