Estados Unidos aprovam 2 tratamentos para doença falciforme

A agência regulatória dos Estados Unidos finalmente aprovou dois tratamentos para anemia falciforme em pacientes com 12 anos ou mais.

A Food and Drug Administration (FDA) – como se fosse a Anvisa aqui do Brasil – aprovou as novas terapias com Casgevy e Lyfgenia, que utilizam células-tronco do próprio sangue dos pacientes.

A doença é rara causada por glóbulos vermelhos de formato incomum, o que pode levar a complicações graves e até a morte. Não há cura para essa condição, mas tratamentos, como esses recém aprovados, podem ajudar a aliviar sintomas e melhorar significativamente a qualidade de vida dos afetados.

Como funciona a Casgevy

Nesse tratamento, as células-tronco do sangue dos pacientes são modificadas usando o CRISPR.

Essa tecnologia pode cortar o DNA em lugares específicos, o que permite editar, ou seja, fazer mudanças precisas no DNA.

Depois de modificadas, as células-tronco do sangue são colocadas de volta no paciente, onde se fixam e multiplicam na medula óssea.

Isso ajuda a aumentar a produção de uma hemoglobina chamada HbF, que é importante para transportar oxigênio.

Em pessoas com doença falciforme, ter mais HbF ajuda a evitar que os glóbulos vermelhos assumam uma forma anormal.

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Como funciona a Lyfgenia

Lyfgenia é uma terapia genética que usa um vetor lentiviral para modificar geneticamente as células-tronco do sangue.

Eles modificam as células do sangue para produzir uma hemoglobina especial, semelhante à hemoglobina A, normal em pessoas sem a doença falciforme.

Essas células-tronco modificadas são então administradas ao paciente.

Isso ajuda a reduzir os riscos de bloqueio no fluxo sanguíneo.

Sem doador externo

Antes desses novos tratamentos, a única cura conhecida para a doença falciforme era o transplante de medula óssea de um doador.

No entanto, isso envolvia riscos, como a possibilidade de rejeição pelo sistema imunológico, além da dificuldade em encontrar um doador compatível.

Essas novas terapias eliminam a necessidade de um doador externo, já que o paciente é o seu próprio doador.

O único porém é que o tratamento é extremamente caro, mais ou menos US$ 2,2 milhões por paciente, e tem processo um pouco doloroso.

Os tratamentos aprovados pelos Estados Unidos ainda não estão disponíveis no Brasil.

Esses tratamentos utilizam células-tronco do próprio sangue dos pacientes e podem melhorar significativamente a qualidade de vida dos afetados pela doença. – Foto: reprodução/Wildpixel/Getty Images.